Les régulateurs américains ont approuvé la toute première thérapie génique cellulaire qui prétend être le traitement le plus cher au monde. Il s'agit d'un traitement de la bêta-thalassémie, dans lequel le corps produit des globules rouges défectueux, de sorte que le patient a besoin d'une transfusion sanguine constante. Un seul cours de thérapie cellulaire Zynteglo coûtera 2,8 millions de dollars, mais il aidera à faire face à la maladie sans traitement à long terme.
Zynteglo fonctionne en prélevant des échantillons de moelle osseuse d'un patient, puis en modifiant génétiquement des gènes individuels. Les cellules modifiées sont ensuite renvoyées dans le corps du patient, où elles commencent à produire des globules rouges à part entière. La procédure n'est pas simple, mais l'effet est fixe jusqu'à la fin de la vie, ce qui a été confirmé chez 89% des sujets.
L'un des problèmes avec Zynteglo est le risque accru de cancer dû à l'interférence avec le génome, mais des études ont montré que le bénéfice du traitement l'emporte sur le risque de maladie. La principale difficulté de l'application réside dans le prix exorbitant de la méthode, à cause duquel les compagnies d'assurance refusent de travailler avec elle. Ce qui guérit les gens devient un problème pour les entreprises.
Bluebird bio, le développeur du médicament, a fixé un prix basé sur le recouvrement des coûts pour ses propres frais et le coût du traitement classique des patients atteints de bêta-thalassémie. Aux États-Unis, il n'y a pas plus de 1300 à 1500 personnes atteintes de cette maladie qui devront dépenser jusqu'à 6,4 millions de dollars en transfusions sanguines au cours de leur vie. Avec des cotisations régulières depuis des décennies, ce n'est pas un problème pour les compagnies d'assurance, mais un paiement unique de 2,8 millions de dollars est inacceptable pour elles, même sous condition de versements. Pour cette raison, la thérapie génique n'était pas disponible dans un certain nombre de pays européens, bien que la thérapie Zynteglo elle-même y ait été approuvée en 2019.
2022-08-21 14:41:57
Auteur: Vitalii Babkin