米国の規制当局は、世界で最も高価な治療法であると主張する史上初の細胞遺伝子治療を承認しました.これは、体が欠陥のある赤血球を生成するベータサラセミアの治療法であるため、患者は一定の輸血を必要とします. Zynteglo 細胞療法の 1 回のコースには 280 万ドルの費用がかかりますが、長期治療なしでこの疾患に対処するのに役立ちます。
Zynteglo は、患者から骨髄サンプルを採取し、個々の遺伝子を遺伝的に改変することによって機能します。編集された細胞は患者の体内に戻され、そこで本格的な赤血球の生成が開始されます。手順は簡単ではありませんが、89%の被験者で効果が確認され、終末期まで効果が持続します。
Zyntegloの問題の1つは、ゲノムへの干渉による癌のリスクの増加ですが、研究では、治療の利点が病気のリスクを上回ることが示されています.アプリケーションの主な難しさは、この方法の法外な価格にあります。そのため、保険会社はそれを使用することを拒否しています。人々を癒すものは、企業にとって問題になります。
薬剤の開発者である Bluebird bio は、自社の費用と従来の方法でベータサラセミアの患者を治療する費用の費用回収に基づいて価格を設定しました。米国では、一生の間に輸血に最大 640 万ドルを費やさなければならないこの病気の患者は 1,300 ～ 1,500 人以下です。何十年にもわたる定期的な拠出がある保険会社にとっては問題ありませんが、280 万ドルの一括払いはたとえ分割払いであっても受け入れられません。このため、Zynteglo療法自体は2019年に承認されましたが、遺伝子療法は多くのヨーロッパ諸国では利用できませんでした.
2022-08-21 14:41:57
著者: Vitalii Babkin