Os reguladores dos EUA aprovaram a primeira terapia genética celular que afirma ser o tratamento mais caro do mundo. Trata-se de um tratamento para a beta-talassemia, em que o corpo produz glóbulos vermelhos defeituosos, por isso o paciente precisa de uma transfusão sanguínea constante. Um único curso de terapia celular com Zynteglo custará US$ 2,8 milhões, mas ajudará a lidar com a doença sem tratamento a longo prazo.
Zynteglo funciona coletando amostras de medula óssea de um paciente e, em seguida, modificando geneticamente os genes individuais. As células editadas são então devolvidas ao corpo do paciente, onde começam a produzir glóbulos vermelhos completos. O procedimento não é simples, mas o efeito é fixo até o final da vida, o que foi confirmado em 89% dos sujeitos.
Um dos problemas com Zynteglo é o aumento do risco de câncer devido à interferência no genoma, mas estudos mostraram que o benefício do tratamento supera o risco de doença. A principal dificuldade da aplicação está no preço exorbitante do método, pelo qual as seguradoras se recusam a trabalhar com ele. O que cura as pessoas se torna um problema para as empresas.
A Bluebird bio, desenvolvedora do medicamento, estabeleceu um preço com base na recuperação de custos para seus próprios custos e o custo do tratamento de pacientes com beta talassemia da maneira clássica. Nos Estados Unidos, não há mais de 1.300-1.500 pessoas com esta doença que terão que gastar até US$ 6,4 milhões em transfusões de sangue durante sua vida. Com contribuições regulares por décadas, isso não é um problema para as seguradoras, mas um pagamento único de US$ 2,8 milhões é inaceitável para elas, mesmo sob a condição de parcelamento. Por causa disso, a terapia genética não estava disponível em vários países europeus, embora a própria terapia Zynteglo tenha sido aprovada lá em 2019.
2022-08-21 14:41:57
Autor: Vitalii Babkin