Le autorità di regolamentazione statunitensi hanno approvato la prima terapia genica cellulare in assoluto che afferma di essere il trattamento più costoso al mondo. Questo è un trattamento per la beta-talassemia, in cui il corpo produce globuli rossi difettosi, quindi il paziente ha bisogno di una costante trasfusione di sangue. Un singolo ciclo di terapia cellulare con Zynteglo costerà 2,8 milioni di dollari, ma aiuterà a far fronte alla malattia senza un trattamento a lungo termine.
Zynteglo funziona prelevando campioni di midollo osseo da un paziente e quindi modificando geneticamente i singoli geni. Le cellule modificate vengono quindi restituite al corpo del paziente, dove iniziano a produrre globuli rossi a tutti gli effetti. La procedura non è semplice, ma l'effetto è fisso fino alla fine della vita, che è stata confermata nell'89% dei soggetti.
Uno dei problemi con Zynteglo è l'aumento del rischio di cancro dovuto all'interferenza con il genoma, ma gli studi hanno dimostrato che il beneficio del trattamento supera il rischio di malattia. La principale difficoltà dell'applicazione risiede nel prezzo esorbitante del metodo, a causa del quale le compagnie assicurative si rifiutano di lavorarci. Ciò che cura le persone diventa un problema per le imprese.
Bluebird bio, lo sviluppatore del farmaco, ha fissato un prezzo basato sul recupero dei costi per i propri costi e sul costo del trattamento dei pazienti con beta talassemia in modo classico. Negli Stati Uniti, non ci sono più di 1300-1500 persone con questa malattia che dovranno spendere fino a 6,4 milioni di dollari per trasfusioni di sangue durante la loro vita. Con contributi regolari per decenni, questo non è un problema per le compagnie assicurative, ma un pagamento una tantum di 2,8 milioni di dollari è inaccettabile per loro, anche a condizione di rate. Per questo motivo, la terapia genica non era disponibile in un certo numero di paesi europei, sebbene la terapia Zynteglo stessa sia stata approvata lì nel 2019.
2022-08-21 14:41:57
Autore: Vitalii Babkin